人工智能發(fā)掘潛在新藥僅需46天，傳統方法需要8年多

據報道，因斯里克醫學(xué)公司利用其開(kāi)發(fā)的人工智能（AI）系統來(lái)構思和設計新的藥物分子結構，然后合成并在小鼠中成功測試了一種主要候選藥物。該AI系統設計分子的時(shí)間僅需21天，而設計、合成和驗證的總時(shí)間約為46天。這項研究發(fā)表在本周的《自然·生物技術(shù)》雜志上。

研究人員將與纖維化（疤痕）相關(guān)的蛋白DDR1設為目標靶點(diǎn)。為了尋找潛在的DDR1抑制劑，他們開(kāi)發(fā)了一種利用生成對抗網(wǎng)絡(luò )（GAN）和生成強化學(xué)習（RL）的AI技術(shù)來(lái)加速新藥分子的設計。

AI系統僅用了短短3周時(shí)間就構思和設計了3萬(wàn)種候選藥物分子結構。經(jīng)進(jìn)一步篩選后，研究人員在實(shí)驗室中合成了其中6種分子，并在細胞中對其中兩種進(jìn)行了測試。對最有希望的一種候選藥物分子則在小鼠身上展開(kāi)了試驗，結果表明，該分子對目標蛋白具有抑制作用，并表現出“類(lèi)藥物”特性。從確定靶點(diǎn)到完成新藥物分子的生物學(xué)驗證，整個(gè)過(guò)程只用了46天。

盡管AI系統設計的藥物似乎并不比傳統研究方法開(kāi)發(fā)的DDR1抑制劑更有效，但與開(kāi)發(fā)候選藥物的傳統方法需要8年多時(shí)間和數千萬(wàn)美元的開(kāi)發(fā)費用相比，因斯里克公司的新方法僅需數周時(shí)間，成本大約15萬(wàn)美元。

該項研究得到了加拿大多倫多大學(xué)和無(wú)錫藥明康德的協(xié)助。

傳統的藥物發(fā)現過(guò)程，以“高風(fēng)險高回報”而聞名。據統計，醫藥公司平均每篩選出的8000種藥用分子中，只有1種能最終問(wèn)世，這其中需要研發(fā)人員整周、甚至是整月地蹲坐實(shí)驗室，逐個(gè)測試藥物分子。得益于迅猛增長(cháng)的計算能力、深度學(xué)習方法的引入以及大數據的興起，AI開(kāi)始輔助藥物篩選，被認為有可能為整個(gè)醫藥行業(yè)省下數億美元的科研經(jīng)費。但要知道，AI并不是魔法，其仍需要人們在原理上掌握更明確的生物信號調控、更有效的藥物靶點(diǎn)，未來(lái)才能給研發(fā)效率帶來(lái)革命性的提升。