政府不買(mǎi)單，藍鳥(niǎo)生物撤出德國市場(chǎng)！基因療法進(jìn)軍歐洲的一盆冷水

兩年前，當藍鳥(niǎo)生物治療地中海貧血的基因療法獲得了歐洲的批準后，他們與政府開(kāi)啟了價(jià)格上的談判。 在談判前，藍鳥(niǎo)生物很有信心能夠說(shuō)服政府為他們 180 萬(wàn)美元/次的療法買(mǎi)單，共同承擔風(fēng)險。

但現在，藍鳥(niǎo)公司準備把他們的基因療法 Zynteglo 從德國市場(chǎng)撤出， 因為德國政府所提出的最高價(jià)格甚至不到藍鳥(niǎo)公司預期價(jià)格的一半。這個(gè)僵局對于藍鳥(niǎo)公司在歐洲的商業(yè)規劃來(lái)說(shuō)是一次不小的挫折。

不過(guò)這件事最令人關(guān)注的是，歐洲能不能成為其他昂貴基因療法的一個(gè)可行的市場(chǎng)。

“這創(chuàng )造出了一個(gè)更加復雜的情景。所有的廠(chǎng)家都需要審視一下他們在歐洲的商業(yè)模式、折扣程度和他們在歐洲的收入?！?Skorney，一個(gè)來(lái)自于 Baird 投行的生物科技分析師這樣說(shuō)道。 

在上年 12 月，Orchard 公司在歐洲獲得了其 Libmeldy 基因療法的批準， 這個(gè)療法可以用來(lái)治療一種極其罕見(jiàn)并且致命的兒童疾病。Orchard 公司對于他們療法的預期定價(jià)是 250 到 300 萬(wàn)美元，并且希望在這個(gè)季度之前投入市場(chǎng)。

如果看把目光放到更久之前，拜瑪林制****、Uniqure、福泰制****和 Sarepta 制****等生物科技公司也都有讓他們的基因療法獲得歐洲批準、并且投入歐洲市場(chǎng)的計劃。

對于這些開(kāi)創(chuàng )基因療法的公司來(lái)說(shuō)，藍鳥(niǎo)公司的 Zynteglo 在德國吃到的閉門(mén)羹或許讓他們認清了現實(shí)。

“德國政府在這次的談判中盡其所有，不只是為了拿到一個(gè)最低價(jià)格， 同時(shí)也是想為未來(lái)所有的基因療法定價(jià)開(kāi)創(chuàng )一個(gè)先例?！?Andrew Obenshain，藍鳥(niǎo)公司基因疾病的主管這樣總結了過(guò)去兩年與德國政府的談判、申訴和仲裁過(guò)程。 

德國政府愿意在 2020 年 11 月到 2022 年 9 月這個(gè)期間，支付給每人 79 萬(wàn)美元的一個(gè)臨時(shí)價(jià)格，如果在這個(gè)期間內所有接受了治療的病人都感受到療效，也就是說(shuō)他們不再需要長(cháng)期的輸血治療，那么德國政府則會(huì )補償性地把價(jià)格提升到大約每人 95 萬(wàn)美元。 

藍鳥(niǎo)公司在談判開(kāi)始時(shí)的預期為每個(gè)病人 180 萬(wàn)美元，并且可以在五年內分期支付。并且為了讓這個(gè)價(jià)錢(qián)更能被接受，藍鳥(niǎo)公司同意了只會(huì )在治療有效的情況下收款。 

同時(shí)，藍鳥(niǎo)公司還給德國官員提供了一系列的數據，證明他們的基因療法從總價(jià)來(lái)說(shuō)，是低于他們國家現在為了地中海型貧血病人一生中治療的總花費的。

“我們的初衷是在 Zynteglo 的價(jià)值上展開(kāi)一場(chǎng)談判，但是最后卻淪為了一場(chǎng)對于錢(qián)的爭論?！?Doug Danison， 藍鳥(niǎo)公司的歐洲業(yè)務(wù)總負責人說(shuō)道。 

于是最后討論的不到藍鳥(niǎo)公司預期價(jià)格一半的最終價(jià)格， 導致了藍鳥(niǎo)公司決定撤出德國市場(chǎng)。 

“他們不會(huì )為了基因療法去改變他們現有的模式，” Obenshain 補充道， “接受他們的價(jià)格，開(kāi)啟這個(gè)先例， 對于基因療法的創(chuàng )新是十分不利的?！?/span>

“德國公保聯(lián)合會(huì )（GKV-SV/GKV-Spitzenverband）是第一次面對為一次性療法制定價(jià)格、評估規則這樣重大的難題，特別是在這個(gè)療法有希望代替所有的長(cháng)期療法的情況下，” 在歐洲醫療行業(yè)媒體 APM Health Europe 看到 Zynteglo 的定價(jià)文件時(shí)這樣評價(jià)。

德國公保聯(lián)合會(huì )聲稱(chēng)，“科技進(jìn)展所帶來(lái)的成本節約，一次性的基因療法去代替終生的輸血療法，同時(shí)也必須給付款者帶來(lái)足夠的收益?！?/span>

與藍鳥(niǎo)公司不同的是， 諾華公司同意了降低他們在歐洲出售的兩款基因療法的價(jià)格。 

Zolgensma， 一個(gè)用于治療脊髓型肌肉萎縮癥、原價(jià)為 210 萬(wàn)美元的基因療法，在市場(chǎng)上表現很好。上一年它的全球銷(xiāo)售總額為 9.2 億美元， 其中的一半以上來(lái)自于歐洲以及美國以外的其他地區。 

但是諾華公司并沒(méi)有透露 Luxturna 的銷(xiāo)售額，一個(gè)用于治療一項罕見(jiàn)的遺傳類(lèi)視力衰退的一次性基因療法， 雖然在三年前他們就已經(jīng)獲得了監管機構的批準。Luxturna 折扣前的價(jià)格為一只眼睛 42.5 萬(wàn)美元， 大部分病人會(huì )選擇兩只眼睛一起治療。 

“很多醫療系統都沒(méi)有準備好去接受可以通過(guò)一次治療可以提供終生益處的療法，” 諾華公司的發(fā)言稱(chēng)， “這暴露出了兩個(gè)緊迫的問(wèn)題：首先， 國家需要開(kāi)發(fā)新的模型去評估這些新療法能帶來(lái)的巨大的好處， 其次，大家需要開(kāi)發(fā)出一種新的支付方式，特別是當這個(gè)治療的價(jià)值是隨著(zhù)一生而累積的?！?/span>

鑒于如今在歐洲，甚至全世界都只有極少數基因療法獲得了批準， 現在來(lái)說(shuō)還很難去評估藍鳥(niǎo)公司從德國市場(chǎng)撤離將會(huì )造成的更廣泛的影響。Yaron Werber，來(lái)自于科文投行的分析師講道。

“不過(guò)人們都會(huì )猜測，德國對于地中海型貧血的決定是不是為了鐮刀型紅血球病療法去創(chuàng )造的‘特洛伊木馬’，” Werber 說(shuō)。鐮刀型紅血球病相對于地中海型貧血， 影響更多的病人，并且更加嚴重，在未來(lái)的幾年里，藍鳥(niǎo)和其他數家公司應該會(huì )針對鐮刀型紅血球病推出一次性療法。

Werber 同樣也提到，相較于歐洲其他部分，德國有更少的地中海貧血患者，所以德國官員可以用更強硬的態(tài)度來(lái)和藍鳥(niǎo)公司談判。然而對于意大利和希臘來(lái)說(shuō)， 這是不可能的，因為地中海貧血在意大利和希臘患病率更高。這顯然對藍鳥(niǎo)公司是有好處的，但是藍鳥(niǎo)公司也知道，在失去德國這個(gè)向來(lái)在歐洲價(jià)格最高的市場(chǎng)后，他們預期的 180 萬(wàn)美元價(jià)格幾乎是不可能達成了。 

藍鳥(niǎo)公司的 Danison 曾說(shuō)撤出德國并不會(huì )影響公司在歐洲其他國家的銷(xiāo)售，他們現在正在與意大利、希臘、英國和法國就價(jià)格和病人覆蓋率等方面進(jìn)行積極的討論，但目前為止還尚未能夠達成協(xié)議。 

“我們公司的優(yōu)先考慮的事情還是讓病人們能用上我們的產(chǎn)品，這就是為什么有關(guān)于德國的決定讓我們如此的傷心， 這對我們來(lái)說(shuō)不是一個(gè)簡(jiǎn)單的決定。” Danison 說(shuō)道。 

并且 Danison 也表示，這次地中海貧血的決定，將不會(huì )對藍鳥(niǎo)公司未來(lái)在歐洲有關(guān)于鐮刀型紅血球病基因療法的任何計劃產(chǎn)生影響。

“我們一定會(huì )把我們的鐮刀型紅血球病基因療法帶給歐洲的患者?！?/span>

編譯丨Evan / 郝軼飛

參考資料：https://www.statnews.com/2021/04/22/bluebirds-withdrawal-of-therapy-from-germany-could-chill-talks-over-gene-therapy-prices-across-europe/