諾獎得主Jennifer Doudna：CRISPR 基因編輯技術(shù)應該對所有人開(kāi)放

前，2020 年諾貝爾化學(xué)獎得主 Jennifer Doudna 在 Learn Serve Lead 2021 上分享了對基因編輯的臨床潛力、公平的重要性以及 CRISPR 如何幫助對抗未來(lái)的流行病的見(jiàn)解。

Learn Serve Lead 是 AAMC 學(xué)習和社交活動(dòng)的論壇，教育工作者、學(xué)生、研究人員、臨床醫生、管理人員和衛生系統領(lǐng)導人都可以在這里建立專(zhuān)業(yè)聯(lián)系、擴大合作并參與討論。AAMC 成立于 1876 年，總部位于華盛頓特區，是一個(gè)非營(yíng)利性協(xié)會(huì )，致力于通過(guò)醫學(xué)教育、醫療保健、醫學(xué)研究和社區合作來(lái)改變人類(lèi)健康。

論壇上，Doudna 分享道，“看到 CRISPR 在世界各地的實(shí)驗室發(fā)展如此之快，真是非同尋常。目前在臨床上，CRISPR 主要用來(lái)治療鐮狀細胞病、先天性失明和癌癥等疾病，在接下來(lái)的二十年內，CRISPR 甚至可以用于治療更常見(jiàn)的疾病，例如癡呆癥和心血管疾病，并增強對可能導致未來(lái)大流行的病原體的免疫力?！?/span>

但 Doudna 也表示，“與任何新技術(shù)一樣，CRISPR 也有風(fēng)險，面臨一些挑戰?！?/span>

這些挑戰包括確保對 CRISPR 的使用有國際公認的法規 —— 如何處理創(chuàng )造 “設計嬰兒” 的想法，以及需要確保全球所有社會(huì )經(jīng)濟群體的人都能負擔得起由此產(chǎn)生的治療費用。

“確保每個(gè)需要的人可以從這項技術(shù)中受益，是我非常致力的事情，在科學(xué)領(lǐng)域取得進(jìn)步的一個(gè)重要關(guān)鍵是協(xié)同合作，尤其是讓來(lái)自不同背景的人加入實(shí)驗室，指導下一代科學(xué)家也是我最重要的職責之一?！盌oudna 說(shuō)道。

AAMCNews：你是如何調整自己的工作以應對大流行的？

Doudna：由于被禁止進(jìn)入實(shí)驗室，所以我們決定通過(guò)建立臨床檢測實(shí)驗室機構和努力開(kāi)發(fā)新型 COVID 診斷方法來(lái)應對大流行，我們在校園內運行了一個(gè) CLIA（臨床實(shí)驗室改進(jìn)修正案）認證的實(shí)驗室，每周為大學(xué)社區以及舊金山和東灣地區的一些醫療保健合作伙伴進(jìn)行大約 15,000-20,000 次 COVID-19 測試，我們還與醫療保健合作伙伴共同開(kāi)發(fā)基于 CRISPR 的診斷方法，目前我們開(kāi)發(fā)的三種新型診斷化學(xué)方法都依賴(lài)于 CRISPR 技術(shù)，希望其中的一個(gè)或多個(gè)可以申請即時(shí)檢測。

AAMCNews：CRISPR 具有如此多的研究意義，目前為止，你認為它最吸引人的用途是什么？

Doudna：CRISPR 技術(shù)進(jìn)入臨床的速度非?？?/strong>，不到 10 年，該技術(shù)已經(jīng)進(jìn)入了針對肝臟、眼睛和血液疾病等多種不同類(lèi)型疾病的 1 期試驗，未來(lái) 5 到 10 年內，我們希望獲得批準的療法可以從根本上糾正 DNA 中的致病突變，我們不是在減輕疾病帶來(lái)的后果，而是試圖預防或治愈疾病，這樣患者以后就不用面對遺傳病帶來(lái)的后果。

AAMCNews：CRISPR 技術(shù)發(fā)展如此迅速是你預料到嗎？你對醫學(xué)未來(lái)的長(cháng)期希望是什么？尤其是在遺傳疾病方面。

Doudna：看到技術(shù)進(jìn)步如此之快真的很棒，但我無(wú)法預測。該技術(shù)在實(shí)驗室中效果很好，這并不一定說(shuō)明它在人體中的有效性、安全性?，F在看來(lái)，在未來(lái)我們將可使用 CRISPR 來(lái)治愈遺傳疾病，但問(wèn)題是：誰(shuí)可以使用它？誰(shuí)負擔得起這些治療？這非常重要。

AAMCNews：你之前公開(kāi)談到基因編輯的潛在倫理影響以及未來(lái)如何利用它，你有何擔憂(yōu)？你認為科學(xué)界和整個(gè)社會(huì )應該如何確保這項技術(shù)不被濫用？

Doudna：首先對技術(shù)的使用保持透明度至關(guān)重要，這也是我在過(guò)去幾年中參與有關(guān)該主題的本地組織和國際會(huì )議的原因之一，其次我認為邀請科學(xué)界和其他利益相關(guān)者共同思考未來(lái)如何使用這項技術(shù)非常重要，這是我們擁有的非凡機會(huì )，但它也伴隨著(zhù)很多責任。

AAMCNews：你之前談到高中時(shí)曾看到一位女性科學(xué)家，為什么你認為這對你后來(lái)走上科研道路很重要？

Doudna：在我成長(cháng)的過(guò)程中，科學(xué)家的印象是像愛(ài)因斯坦的經(jīng)典照片或者身穿實(shí)驗室外套、戴著(zhù)黑框眼鏡、頭發(fā)亂糟糟的老年白人男性，那是媒體對科學(xué)家的諷刺，但我沒(méi)有意識到這一點(diǎn)，已經(jīng)將其內化為科學(xué)家的樣子。高中，我就意識到對數學(xué)、化學(xué)和生物學(xué)感興趣，然后有機會(huì )看到一位恰好從事癌癥生物學(xué)研究的女性科學(xué)家的精彩演講，當我看到那個(gè)演講時(shí)，我仍然記得我的感受 —— 這就是我想做的，我想成為她。

AAMCNews：還需要做什么改變才能讓女性更容易接觸到科學(xué)，讓她們從事這個(gè)職業(yè)？

Doudna：我認為在科學(xué)上擁有多樣性是非常重要的。比較關(guān)鍵的是在早期教育階段讓學(xué)生有機會(huì )在實(shí)驗室工作或了解不同類(lèi)型科學(xué)家正在進(jìn)行的研究，孩子們是天生的科學(xué)家，他們對世界很好奇，會(huì )提出‘為什么我們那樣做？’、‘為什么我們的世界會(huì )這樣運作？’這種類(lèi)型的問(wèn)題，因此找到鼓勵這種天生好奇心的方法非常重要。

AAMCNews：你認為學(xué)術(shù)醫學(xué)界目前面臨的最緊迫問(wèn)題是什么，你想向其領(lǐng)導者傳達什么信息？

Doudna：鑒于當前大流行的挑戰以及科學(xué)已經(jīng)取得的成就，讓科學(xué)家繼續合作以適應當前形勢至關(guān)重要。我認為當前的挑戰在于需要在好奇心驅動(dòng)的科學(xué)和應用科學(xué)之間取得平衡，并想辦法如何快速將這些想法和發(fā)現應用于現實(shí)世界。

參考文獻：https://www.aamc.org/news-insights/making-science-serve-humanity-jennifer-doudna-phd-says-crispr-gene-editing-technology-should-be