未來(lái)2個(gè)月，生物制****領(lǐng)域值得關(guān)注的5個(gè)問(wèn)題

投資人們會(huì )再次試圖解讀 Biogen 高管對于試驗性阿爾茲海默癥****物 aducanumab 的評價(jià)，目前 FDA 正在審查該評價(jià)，預計 6 月 7 日會(huì )出結果。而對于 Vertex 和 Sarepta 公司而言，它們可能會(huì )有兩款重磅****物出現，數據將在數周內公布。
但是，最令人關(guān)注的進(jìn)展依舊是來(lái)自于阿斯利康和強生的疫苗：前者的新冠疫苗會(huì )不會(huì )獲得 FDA 的緊急批準？后者的新冠疫苗能否獲得批準恢復使用？
從現在開(kāi)始，對于生物技術(shù)公司，制****公司和新冠大流行都將是很重要的一段時(shí)間。需要關(guān)注的事件如下： 
強生疫苗重啟 自 4 月 13 日以來(lái)，強生新冠疫苗由于出現嚴重的副作用，而被監管機構下令停止接種。
當時(shí)，監管組織和強生在六名接種新冠疫苗的成年女性中發(fā)現了一種罕見(jiàn)的大腦附近血栓加上低血小板（一種幫助血液凝固的細胞）綜合癥。這六位女性都被醫院收治，其中一位不幸身亡。
這些癥狀和接種阿利斯康疫苗的英國和歐洲患者十分相似。事實(shí)證明，他們使用類(lèi)似的給****技術(shù)（之后，歐洲****品管理局確認了疫苗和血栓存在某種聯(lián)系）。

雖然發(fā)生副作用的風(fēng)險似乎很低，但美國疾病控制和預防中心的顧問(wèn)在 4 月 14 日舉行了緊急會(huì )議并且在討論后表示，現在沒(méi)有足夠的信息去發(fā)布安全使用指南。
美東時(shí)間 4 月 24 日，FDA 宣布恢復使用強生新冠疫苗，德國衛生官員也表示，強生疫苗安全有效。他們共同認為，在新冠大流行中，強生疫苗 “利大于弊”。
按照目前來(lái)看，把這上百萬(wàn)支疫苗繼續投入使用應該是最終的決定， 這樣可以進(jìn)一步的幫助美國政府的免疫計劃。
阿利斯康疫苗在美國的狀況
3 月 25 日，阿利斯康的新冠疫苗提交給了 FDA 進(jìn)行審批。該疫苗在美國一項三期臨床試驗中表現出有效性，阿斯利康表示會(huì )在未來(lái)幾周申請緊急使用許可?！熬驮谖磥?lái)的幾周，”CNBC 的一位高管預測，該申請將在四月中旬遞交。
但現，形勢有點(diǎn)復雜。在一次公開(kāi)與實(shí)驗監督委員會(huì )的激烈交鋒后，阿利斯康略微修改了其審判結果，從而引發(fā)了公眾質(zhì)疑該公司的數據。

距離阿利斯康公布數據已經(jīng)過(guò)了一個(gè)多月， 目前他們還沒(méi)有向 FDA 遞交申請。相比之下， Moderna、輝瑞、強生都在數據發(fā)表兩周內向 FDA 遞交了他們的申請。
FDA 對于 Biogen 的阿爾茲海默癥****的最終決定
幾周內，全世界將知道 aducanumab ****物的最終命運。 
和其它已經(jīng)獲批的阿爾茨海默癥特效****不一樣，aducanumab 的機制是試圖解決阿爾茨海默癥的病因，而不是單純的為了緩解癥狀。在一項臨床試驗中發(fā)現，被長(cháng)期給予了大劑量 abucanumab 的早期阿爾茲海默癥患者，相比于安慰劑組的患者，其認知功能下降速度更慢。
但是這些數據，就如同 Biogen 公司分析這些數據的方法一樣，飽受爭議。與此同時(shí)，另一項臨床試驗也表明這款****物完全沒(méi)有益處。所以許多醫生和研究者都不確定，這款****對于患者來(lái)說(shuō)到底有沒(méi)有益處，以及有多少益處。
    
下一步會(huì )發(fā)生什么誰(shuí)也無(wú)法預測。FDA 目前正在審查 aducanumab， 預期將在六月 7 日給出他們的答復。雖然 FDA 收到了很多來(lái)自于患者以及慈善機構的壓力去批準這款****物， 但 FDA 內部的統計學(xué)家以及顧問(wèn)不建議該****獲批。
無(wú)論 FDA 最終做出什么決定，都很有可能會(huì )對病人的治療、Biogen 公司的未來(lái)以及 FDA 的聲譽(yù)造成極大的影響。 
Vertex 的決定性時(shí)刻
靠著(zhù)在囊性纖維化領(lǐng)域的研究，Vertex 成為全球最大的生物技術(shù)公司之一。他們有 4 款上市****物，可以治療大約 90% 的囊性纖維化患者，每年的銷(xiāo)售額超 60 億美元。這也讓 Vertex 的股價(jià)和市值大漲，在 4 月中旬，其市值達到了 570 億美元。投資者對于 Vertex 的下一步發(fā)展也很期待。 
福泰公司目前最受關(guān)注的一個(gè)項目是針對 α-1 抗胰蛋白酶（ATT）缺乏罕見(jiàn)基因疾病，患者的肺部和肝臟會(huì )受到損傷。Vertex 開(kāi)發(fā)了 VX-814 來(lái)治療這種疾病，但由于安全原因，這項研究在 2020 年下半年暫停。 

現在，所有人都期待 Vertex 針對該疾病開(kāi)發(fā)出的第二種****物，這款****物和 VX-814 在結構上有很大的區別。
這款新的****物，叫做 VX-864，正在進(jìn)行一項 40 人的試驗，最新的實(shí)驗數據會(huì )在近期公布。Vertex 希望這項研究可以證明 VX-864 的有效性。就算實(shí)驗結果不盡人意， Vertex 在今年下半年還有第三款****物進(jìn)入臨床。
雖然 Vertex 對 ATT 的研究充滿(mǎn)了信心，但其他人并不這么認為。去年，VX-814 失敗后，SVB Leerink 的分析師 Geoffrey Porges 表示，他預計華爾街將從 Vertex 的預測中 “清除與 AAT 缺乏有關(guān)的所有價(jià)值”，部分原因是該公司在先導****物失敗后繼續進(jìn)行跟蹤記錄。
Sarepta 的杜式肌營(yíng)養不良癥基因療法的最新消息
在臨床試驗失敗后，Sarepta 有關(guān)杜式肌營(yíng)養不良癥的基因療法的 II 期試驗結果非常出色。
1 月以前， Sarepta 處于遙遙領(lǐng)先的地位。該公司獲得了新的數據表明，SRP-9001 能夠促進(jìn)關(guān)鍵蛋白質(zhì)的生產(chǎn)， Sarepta 的高管們認為，如果該療法同樣能夠改善接受安慰劑組的患者的運動(dòng)功能，那么，Sarepta 可能會(huì )達到 FDA 的要求。

很可惜的是， 那沒(méi)有發(fā)生。該基因療法未能達到研究終點(diǎn)，這使得 Sarepta 的股價(jià)降低了 50%， 同時(shí)，也讓輝瑞和 Solid Biosciences 這兩個(gè)競爭對手占據了上風(fēng)。但是 Sarepta 的高管們堅稱(chēng)，這只是一次隨機的結果，未來(lái)會(huì )有更好的結果。
第二階段的結果預計會(huì )在今年下半年公開(kāi)。與此同時(shí)，Sarepta 證明其基因療法的商業(yè)版（計劃在 III 期研究中進(jìn)行測試并最終推向市場(chǎng)的形式）可以與臨床試驗中使用的形式相媲美，預計本季度將從使用商業(yè)版治療方法治療的前 11 名患者中獲得數據。